Cientistas de duas empresas norte-americanas, a CRISPR Therapeutics e a Vertex, anunciaram sucesso no tratamento de dois pacientes portadores de Anemia Falciforme e Beta talassemia, doenças do sangue causadas por deformação nos glóbulos vermelhos que podem levar a danos nos órgãos, derrames, dores intensas e até a morte.

O paciente com Beta Talassemia, residente da Alemanha, está há nove meses sem receber uma transfusão de sangue, quando antes precisava de cerca de 16 transfusões por ano. Já a paciente com Anemia Falciforme, residente dos EUA, não sofreu nenhuma crise vaso-oclusiva desde julho. Estas crises são causadas quando os glóbulos vermelhos “entopem” os vasos sanguíneos, causando dor intensa. Anteriormente ela tinha cerca de sete crises por ano, que exigiam longos períodos de hospitalização.

Em ambos os casos os médicos extraíram amostras de sangue e delas retiraram células-tronco. Usando uma técnica chamada CRISPR, que permite “editar” seções do DNA, eles desativaram um “freio genético” que a partir dos 3 meses de vida impede a produção de hemoglobina fetal, que transporta oxigênio de forma mais eficiente que a hemoglobina encontrada nas crianças e adultos.

Os pacientes receberam um tratamento para “matar” as células da medula óssea que produzem hemoglobina e carregam o gene defeituoso, e receberam injeções das células-tronco modificadas. Estas migraram para a medula óssea e começaram a produzir hemoglobina fetal, como esperado pelos médicos.

No paciente com Beta Talassemia, nove meses após o tratamento seus níveis de hemoglobina eram quase normais, e 99,8% dela era do tipo fetal. A paciente com Anemia Falciforme também apresentou níveis normais de hemoglobina, da qual 47% era do tipo feral. Segundo os médicos, de 25% a 30% já são suficientes para curar a doença.

Os efeitos colaterais do procedimento, como pneumonia, baixa contagem de glóbulos brancos e icterícia no fígado, já eram esperados, e foram superados rapidamente com tratamento adequado.

A CRISPR Technologies e a Vertex agora irão administrar seu tratamento experimental, chamado CTX001, a mais pacientes com Anemia Falciforme e Beta Talassemia. No total 45 pacientes em cada testes serão inscritos, tratados e acompanhados por dois anos.

Fonte: PBS
https://www.pbs.org/newshour/science/first-crispr-treatment-for-sickle-cell-other-blood-disease-shows-early-benefits-in-two-patients