Uma equipe de pesquisadores e médicos do St. Jude Children’s Reseach Hospital, nos Estados Unidos, conseguiu usar terapia genética para curar uma doença hereditária que faz com que bebês nasçam sem sistema imunológico. Os resultados preliminares do estudo mostram que, dos sete bebês que participaram do teste, seis deles já podem ter vidas normais.

O sistema imunológico é o conjunto de células e tecidos do corpo responsável por prevenir doenças. Sem ele, os pacientes têm uma facilidade extrema de contrair doenças e infecções. Por isso, os bebês com essa doença precisam passar a infância em um ambiente altamente isolado contra germes, ganhando por isso o apelido de “bebês-bolha”.

A doença

Mais especificamente, a doença que afetava os bebês se chamava alinfocitose, ou imunodeficiência combinada grave ligada ao cromossomo X (XSCID, na sigla em inglês). Ela ocorre em aproximadamente um de cada 54 mil nascimentos nos Estados Unidos, afeta sobretudo meninos, e geralmente mata-os antes de que eles completem dois anos de idade.

Segundo o Engadget, atualmente o melhor tratamento que existe contra esse problema é um transplante de células-tronco. O procedimento, no entanto, é extremamente complicado. Ele exige que os pacientes encontrem um doador compatível, que geralmente é um parente. Mas menos de 20% dos bebês com esse problema têm um parente compatível, e precisam contar com a sorte para achar um doador dentre a população em geral. E mesmo entre os que recebem esse tratamento, cerca de 30% morrem antes de completar 10 anos.

A nova cura

Para contornar esse problema, os pesquisadores criaram um lentivírus (vírus de incubação lenta) que, em vez de levar doenças, leva uma cópia normal do gene IL2RG – o gene cujo mal funcionamento gera o problema. Os pesquisadores misturam esse vírus com células-tronco retiradas da medula óssea dos pacientes – todos eles bebês com idades entre 2 e 13 meses – para gerar células-tronco saudáveis.

Inusitadamente, o lentivírus usado pelos pesquisadores é uma versão modificada do vírus da AIDS. Em entrevista ao site Health Day, o diretor de hematologia experimental do hospital, Brian Sorrentino, disse que o vírus foi escolhido por sua capacidade de evoluir naturalmente para infectar células humanas. “Estamos cooptando essa propriedade para nossos próprios objetivos”, disse.

Em seguida, os bebês recebem uma dose extremamente controlada de quimioterapia, para eliminar de seus corpos as células com a doença. Finalmente, as células saudáveis criadas com o auxílio do vírus que carregava o gene normal são reinseridas nos pacientes, substituindo as células “doentes” que eles tinham antes.

Resultados

De acordo com o Health Day, seis dos sete pacientes que passaram pelo tratamento já puderam sair do hospital e estão vivendo vidas normais com suas famílias. O último paciente, que passou pelo tratamento há pouco mais de seis semanas, ainda está no hospital pediátrico para que os médicos possam acompanhar a reconstrução de seu sistema imunológico.

Fora isso, o vírus parece ter um efeito positivo permanente nos pacientes. Em alguns casos, mais de 60% das células-tronco nas medulas dos bebês já têm o gene corrigido que foi introduzido pelo vírus. Isso significa que eles não precisarão refazer o tratamento: basta que ele seja feito no começo de suas vidas para que a doença não os incomode mais.

“Cercamente, ainda precisamos de mais tempo para acompanhar os pacientes”, disse Sorrentino, “mas com base no que estamos observando neste primeiro momento, achamos que há uma boa chance de tratar-se de uma cura permanente”, concluiu. Mais especificamente, os pesquisadores precisam ver se os bebês não demonstram efeitos colaterais causados pela terapia, e se o tratamento é suficiente para permitir que eles consigam receber vacinas.